Les laboratoires pharmaceutiques engagés dans la recherche sur les maladies rares

Le 28 février était consacré aux maladies rares : ces affections qui ont longtemps été les grandes oubliées de la recherche clinique… Mais depuis plusieurs années, la situation est en train de changer. Avec plus de 300 associations de patients qui renseignent pouvoirs publics et chercheurs – c’est, par exemple, le cas de l’Association française contre les myopathies (AFM) – la France fait figure de leader européen en ce qui concerne la recherche et l’attention portée aux maladies rares.

Une maladie est dite rare lorsqu’elle affecte moins d’une personne sur 2 000. En tout, plus de 7 000 ont été recensées. Bien que la plupart des maladies génétiques soient des maladies rares (80%), toutes les maladies rares ne sont pas génétiques ; certaines sont infectieuses ou bien auto-immunes. L’immense majorité d’entre elles sont graves, chroniques, évolutives et peuvent engager le pronostic vital.

Une certaine partie des pathologies rares sont, aujourd’hui encore, orphelines, c’est-à-dire qu’elles ne disposent d’aucun traitement efficace. Mener des recherches sur ces affections se révèle souvent techniquement compliqué puisque lancer une recherche clinique nécessite un nombre suffisant de cas…

 

Deux plans nationaux

En Europe, c’est la France qui a initié le premier plan maladies rares, de 2004 à 2008. Cette initiative a eu pour effet la création de 131 centres de référence dans les hôpitaux universitaires.

Le second plan, qui prendra fin cette année, doit permettre l’élaboration de plus de 200 protocoles de prise en charge des maladies rares pour aider les médecins, lister les prescriptions possibles hors autorisation de mise sur le marché (AMM) et mettre en place des remboursements dérogatoires.

Malheureusement, l’exécution de certaines parties du plan a pris du retard, indique un article du site pharmaceutiques.com : « ainsi, l’axe « renforcement de la qualité de la prise en charge des patients » prévoyait notamment l’organisation des 132 centres de référence (créés par le PNMR1) en une vingtaine de filières. Or, les 15 premières filières viennent tout juste d’être sélectionnées ». Autre point à la traine, selon l’article : la création de registres et de bases de données permettant de rendre les patients plus visibles et d’élargir l’offre de soins. Cité par pharmaceutique.com, le directeur de la Fondation Maladies Rares, Nicolas Levy explique : « Ce n’est pas parce que c’est compliqué qu’il ne faut pas mener cette action à terme : nous avons absolument besoin de données de qualité pour pouvoir inclure les malades dans les essais cliniques ».

Les principaux acteurs français de la lutte contre ces pathologies ont ainsi récemment souligné la nécessité d’un troisième plan national. Ils demandent que celui-ci soit placé sous la tutelle du ministère de l’Industrie, en plus des ministères de la Santé et de la Recherche.

 

Les laboratoires engagés

A travers le monde, 460 médicaments sont en cours de développement et plus de 70 entreprises pharmaceutiques sont impliquées dans la mise au point de médicaments désignés comme orphelins ou avec des indications orphelines.

Le Leem (Les Entreprises du Médicament) est très engagé dans ces pathologies. Il a d’ailleurs créé un groupe Maladies Rares en 2002. Celui-ci a pour tâche de permettre une meilleure prise en charge diagnostique et thérapeutique des patients. En outre, le Leem subventionne le portail internet de référence Orphanet ainsi que des associations telles qu’Alliance maladies rares et Eurodis. Sans oublier la participation du Leem à divers groupes de travail destinés à élaborer les plans maladies rares.

Loin d’être laissées de côté par l’industrie pharmaceutique, les maladies rares sont plutôt considérées comme un terreau d’innovation : une sorte de preuve de concept sur un petit nombre de patients. Les connaissances acquises lors de ces essais peuvent ensuite être utiles à la recherche dans des maladies plus fréquentes. Un espoir considérable pour les plus de 30 millions de malades en Europe.

 

Sources : http://www.leem.org/dossier/les-patients-atteints-de-maladies-rares-ne-sont-pas-oublies

http://www.leem.org/les-essentiels-maladies-rares

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